Substância ainda não foi testada em humanos para o tratamento da doença priônica e deve chegar ao Brasil em até nove dias

A chegada de um tratamento experimental para a doença de Creutzfeldt-Jakob avançou nesta sexta-feira (4), após a Anvisa autorizar a importação do medicamento destinado ao piloto e produtor de conteúdo Lito Sousa. Diagnosticado com a doença rara, ele será a primeira pessoa a testar a substância nesse contexto.

A autorização foi concedida de maneira excepcional porque o medicamento não tem registro comercial no Brasil e não possui representante legal no país. A substância também ainda está em fase pré-clínica e não teve estudos formalmente iniciados em seres humanos voltados ao tratamento da doença priônica.

O processo de importação foi conduzido pelo Hospital Israelita Albert Einstein, que acompanha o paciente. O pedido foi apresentado depois que Lito foi aceito em um programa de uso compassivo do medicamento.

A previsão é que o tratamento chegue ao Brasil dentro de sete a nove dias. A informação foi divulgada por Mila Seidl, esposa de Lito, que comemorou a decisão da agência nas redes sociais.

“O impossível está virando realidade. Estamos prontos para receber o tratamento”, afirmou Mila. Na publicação, ela também agradeceu às pessoas envolvidas no processo. “Obrigada a todo mundo que ajudou.”

Doença de Creutzfeldt-Jakob é rara e fatal

A Creutzfeldt-Jakob integra o grupo das doenças priônicas, enfermidades associadas a alterações na estrutura de uma proteína normalmente presente no organismo, chamada PrPC.

Quando ocorre essa mudança, a proteína se transforma em um príon. Essas moléculas podem fazer com que outras proteínas semelhantes também mudem de estrutura e passem a se acumular, principalmente no cérebro.

O processo provoca deterioração progressiva do sistema nervoso. Atualmente, a doença não possui cura conhecida, e uma das frentes de pesquisa busca compreender como começa a transformação da proteína e de que maneira ela evolui até formar estruturas prejudiciais.

Sintomas podem evoluir rapidamente

Entre as manifestações da doença estão perda rápida de memória, confusão e dificuldades para raciocinar. Alterações de comportamento, humor e personalidade também podem ocorrer.

A progressão do quadro pode comprometer a coordenação e o equilíbrio, provocar marcha instável e quedas, além de tremores, rigidez e lentidão dos movimentos. Contrações musculares involuntárias e súbitas, conhecidas como mioclonias, também estão entre os sintomas.

Problemas para falar, compreender ou encontrar palavras podem aparecer, assim como alterações na visão. O paciente ainda pode apresentar visão turva ou perda de partes do campo visual.

Fraqueza, falta de coordenação motora, dificuldade para executar tarefas, sonolência, fadiga, insônia e perda de apetite também estão entre as manifestações descritas. Nos estágios mais avançados, a doença pode levar à dificuldade para engolir, perda significativa da autonomia, ausência de fala e coma.

Estudo investiga transformação das proteínas

Uma das linhas de pesquisa relacionadas às doenças priônicas analisa estruturas microscópicas chamadas condensados de proteínas. Elas funcionam como pequenas gotículas nas quais diversas moléculas ficam concentradas.

O comportamento dessas estruturas pode mudar ao longo do processo. Conforme explicou Aline Ribeiro Passos, pesquisadora que participou do estudo, os condensados podem sair de uma condição líquida e passar por um estágio intermediário, mais semelhante a um gel, antes de chegar a um estado sólido.

Nos experimentos, os pesquisadores observaram inicialmente o que acontecia com os condensados na presença de cobre, elemento encontrado nos neurônios. Depois, provocaram em laboratório uma situação de estresse oxidativo, caracterizada pelo excesso de moléculas que podem provocar danos às células.

Para reproduzir essa condição, foi utilizado peróxido de hidrogênio. A exposição modificou o comportamento das estruturas, que passaram a apresentar maior rigidez e deixaram de ter somente características de um líquido.

O estudo ajuda a contextualizar a investigação científica sobre as mudanças estruturais relacionadas às proteínas envolvidas nas doenças priônicas, enquanto, no caso de Lito Sousa, a autorização da Anvisa permite o acesso excepcional a uma substância que ainda está em fase pré-clínica.